A principios de esta semana, la FDA aprobó el aducanumab, un nuevo fármaco desarrollado para ralentizar la progresión de la enfermedad de Alzheimer en pacientes que muestran signos precoces de la dolencia. El aducanumab, que se venderá bajo la marca “Aduhelm”, es la primera terapia para la enfermedad de Alzheimer que ha pasado por la vía de aprobación acelerada de la FDA. Sin embargo, dado que la eficacia del aducanumab en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer mostró resultados dispares en los primeros ensayos clínicos, algunos expertos en el cuidado de la memoria están divididos sobre los beneficios del fármaco.
¿Cómo actúa el aducanumab?
El aducanumab o Aduhelm es un tratamiento con anticuerpos dirigidos contra las proteínas beta amiloides. La acumulación de estas proteínas en el cerebro está implicada como principal factor causal de la enfermedad de Alzheimer. El fármaco está destinado a pacientes con deterioro cognitivo leve para ralentizar la progresión de la enfermedad de Alzheimer, no para tratar la demencia avanzada ni para restaurar las capacidades cognitivas.
Aducanumab se administra mediante perfusión intravenosa una vez cada cuatro semanas. Según la FDA, los pacientes deben someterse a una resonancia magnética antes de iniciar el tratamiento, así como a resonancias magnéticas antes de la séptima y la duodécima infusión para detectar posibles anomalías cerebrales.
¿Qué opinan los expertos?
Algunas organizaciones de defensa de los pacientes, como la Asociación de Alzheimer, apoyan la decisión de la FDA de aprobar el fármaco. Aunque el aducanumab no es una bala de plata contra la enfermedad de Alzheimer, sus posibles beneficios merecen la pena para los pacientes y sus seres queridos.
“Nuestro equipo está muy familiarizado con este medicamento, ya que hemos participado en su desarrollo desde el principio”, afirmó el Dr. Marc Agronin, Director Médico del Instituto MIND de Miami Jewish Health. “Se trata de un nuevo y emocionante tratamiento para la enfermedad de Alzheimer que está aportando esperanza a muchas personas y a sus familias”.
¿Por qué hay controversia?
En 2019, el programa de pruebas de última fase de aducanumab consistió en dos ensayos clínicos de fase 3. Un ensayo cumplió el criterio de valoración primario, mostrando una reducción del deterioro de la salud cognitiva. El segundo ensayo no alcanzó el criterio de valoración principal.
Según Biogen, la empresa farmacéutica que desarrolla el aducanumab, los pacientes del exitoso ensayo tratados con dosis altas de aducanumab mostraron un 22% menos de deterioro clínico de su salud cognitiva a los 18 meses aproximadamente, lo que indica que la progresión de su enfermedad de Alzheimer en fase inicial se ralentizó.
En 2020, el Comité Asesor sobre Medicamentos para el Sistema Nervioso Central y Periférico, reunido por la FDA para revisar los datos de los ensayos clínicos, no recomendó la aprobación del aducanumab, afirmando que los datos no mostraban “pruebas primarias de eficacia” en el tratamiento de la enfermedad neurológica.
Teniendo en cuenta esa información, la FDA decidió aprobar el aducanumab a través de su programa de aprobación acelerada, que “permite la aprobación más temprana de medicamentos que tratan afecciones graves y que cubren una necesidad médica no satisfecha basada en un criterio de valoración clínico intermedio o sustitutivo”. Un criterio de valoración sustitutivo es un marcador (es decir, una medición de laboratorio, una imagen radiográfica, un signo físico u otra medida) que se cree que predice el beneficio clínico, pero que no es en sí mismo una medida del beneficio clínico. En el caso del aducanumab, la FDA citó datos que mostraban que el aducanumab es eficaz para descomponer el amiloide en el cerebro, indicando que es “razonablemente probable” que el aducanumab acabe mostrando un claro beneficio clínico en la ralentización del deterioro cognitivo.
“En todos los estudios en los que se evaluó”, dijo Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, “Aduhelm redujo de forma consistente y muy convincente el nivel de placas amiloides en el cerebro de forma dependiente de la dosis y del tiempo. Se espera que la reducción de la placa amiloide se traduzca en una reducción del deterioro clínico.”
Como parte del programa de aprobación acelerada de la FDA, Biogen deberá financiar un ensayo clínico posterior a la aprobación del aducanumab para verificar su eficacia.
Como uno de los centros oficiales de trastornos de la memoria de Florida con experiencia directa en el desarrollo de aducanumab, el Instituto MIND de Miami Jewish Health puede responder a todas sus preguntas sobre este medicamento y guiarle para que tome la mejor decisión sobre el tratamiento para usted o un ser querido. Existen ensayos clínicos en curso, incluso con aducanumab y medicamentos similares, que están abiertos, sin coste alguno, a personas elegibles con deterioro cognitivo de leve a moderado. Toda nuestra consulta está dedicada al diagnóstico empático, la aptitud cerebral, la investigación innovadora y la atención personalizada y el apoyo a las personas y sus familias. Cada familia y cada individuo son únicos. Su tratamiento también debería serlo. Si tiene preguntas sobre el aducanumab u otros planes de tratamiento para el cuidado de la memoria, póngase en contacto con nosotros llamando al 305.514.8710.
